重磅政策一览
1、国家药监局发布药品网络销售典型案例（第三批），事涉美团、拼多多、京东商城等知名第三方平台
12月4日，国家药监局发布药品网络销售典型案例（第三批），事涉美团、拼多多、京东商城等知名第三方平台。主要违规行为包括无证经营、销售禁止网络销售药品、销售未取得批准证明文件药品、不凭处方销售处方药等行为。此次发布的案例主要包括：美团入驻商家无证经营药品案、药满满商城入驻商家销售禁售药品案、拼多多商城入驻商家销售未取得批准证明文件药品案、京东商城入驻商家不凭处方销售处方药案。
2、新版《特殊医学用途配方食品注册管理办法》发布
近日，国家市场监督管理总局修订发布新版《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，2016版同时废止，新版自2024年1月1日起施行。新版管理办法共7章64条，在原有基础上对拟在中国境内生产并销售特医食品和拟向中国出口特医食品的境外生产企业，从申请条件、注册程序、临床试验、标签与说明书、监督管理、法律责任等方面作出相应的细化和调整。主要包括进一步强调申请人应具备的条件、能力、法律责任和义务；明确7种不予注册产品的情形；设立优先审评审批程序，对罕见病类别、临床急需且尚未批准新类别等产品实施优先审评，审评时限由最多的90个工作日缩减至30个工作日等。
行业大事件
1、最新中国癌症疾病负担报告出炉
近日，中国疾病预防控制中心殷鹏、齐金蕾、首都医科大学李梦龙等人在《柳叶刀》子刊" The Lancet Public Health "（IF=50）上发表了一篇题为" National and subnational trends in cancer burden in China，2005-20：an analysis of national mortality surveillance data "的研究论文。
该研究显示，2005-2020年，癌症相关总死亡人数增加了21.6%，在男性和女性中，前三大致命癌症依次是：气管癌、支气管癌和肺癌；肝癌；胃癌。对于男性，前五大致命癌症依次是：气管癌、支气管癌和肺癌；肝癌；胃癌；食管癌；结直肠癌。对于女性，前五大致命癌症依次是：气管癌、支气管癌和肺癌；肝癌；胃癌；结直肠癌；乳腺癌。按不同年龄段来看，0-19岁主要致命癌症是白血病、脑癌和神经系统癌；40-59岁主要致命癌症是肝癌、气管癌、支气管癌、胃癌；60岁以上主要致命癌症是气管癌、支气管癌、肺癌、肝癌、胃癌。
2、茅台基金第一单，投给了一家生物医药企业
在今年8月完成备案后，贵州茅台设立的茅台金石基金近日迎来“首投”，其与中信证券投资有限公司共同领投了一家聚焦于保护氨基酸及多肽药物中间体市场的生物医药公司——成都泰和伟业生物科技有限公司（以下简称“泰和伟业”），此轮融资总额近3亿元。资料显示，泰和伟业成立于2013年，主要聚焦于保护氨基酸及多肽药物中间体市场，目前拥有1000多个保护氨基酸和非天然氨基酸系列产品的生产技术并能够进行工业化生产。今年8月，泰和伟业宣布完成由高瓴创投作为共同领投方之一的2亿元A轮融资，加上此次融资，即泰和伟业在不到半年的时间里完成了两轮合计5亿元的融资。
3、斑秃创新药乐复诺国内定价出炉
近日，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者的辉瑞口服创新药物乐复诺（通用名：甲苯磺酸利特昔替尼胶囊）在国内开出首张处方，同时，据悉乐复诺在国内的定价为：50mg*30粒/盒，售价为2800元/盒（含税13％）；而该药在美国的定价为：50mg*28粒/盒，售价为3978美元/盒（约合人民币28486元）。其美国售价比国内贵了大约10倍。2023年6月，利特昔替尼获FDA批准上市，成为全球首款且唯一获批同时用于治疗12岁及以上青少年及成人重度斑秃患者的创新药物，每日仅需口服一次。2023年10月，乐复诺在中国正式获批。
4、罗欣药业控股股东被证监会立案调查
近日，罗欣药业发布公告称，获悉公司控股股东山东罗欣控股有限公司（简称“罗欣控股”）于2023年12月1日收到中国证监会下发的立案告知书，因涉嫌违反限制性规定转让证券，根据《中华人民共和国证券法》《中华人民共和国行政处罚法》等法律法规，中国证监会决定对罗欣控股立案。
公告称，根据公司于2023年7月21日披露的《关于公司控股股东收到浙江证监局警示函的公告》，罗欣控股在持股比例变动达到5%时，未按规定及时履行信息披露义务并停止相关交易，违反了《上市公司收购管理办法》相关规定，中国证券监督管理委员会浙监管局对罗欣控股采取出具警示函的监督管理措施，并计入证券期货市场诚信档案。
药械新品获批
1、康沣生物两款创新医疗器械产品获批
日前，国家药品监督管理局批准了康沣生物生产的“冷冻消融设备”和“球囊型冷冻消融导管”创新产品注册申请，该产品是心脏冷冻消融系统的两个主要组件，两个产品在医疗机构配套使用，用于药物难治性、复发性、症状性、阵发性房颤的治疗。据了解，冷冻消融设备主要包括冷冻装置及控制系统，其主要功能是向球囊型冷冻消融导管输送冷剂。球囊型冷冻消融导管为柔性球囊导管，主要包括设备连接部件、操作控制部件及血液接触部件。
2、百奥泰贝伐珠单抗生物类似药获 FDA 批准上市
12 月 7 日，百奥泰宣布，其在研贝伐珠单抗生物类似药 Avzivi（BAT1706）获美国 FDA 批准上市。Avzivi是百奥泰第二个获得美国 FDA 上市批准的产品，也是第二个由中国药企研发且获得 FDA 上市批准的生物类似药产品。FDA 批准 Avzivi的上市申请是基于百奥泰递交的全面的分析结果、临床前及临床的数据。在开展临床 III 期研究前，百奥泰对 Avzivi的结构、物理化学和生物学特征方面进行了广泛的分析与表征研究，证明了其与原研药的高度相似性；Avzivi的 I 期临床研究在健康受试者中评估了 Avzivi与原研药的药代动力学特征、安全性和免疫原性，结果显示其与原研药的一致性；Avzivi的 III 期临床研究进一步证明了其与原研药在安全性、有效性和免疫原性上高度相似。
3、基石药业择捷美第四项适应症在中国获批
12 月 8 日，基石药业与辉瑞共同宣布，择捷美（舒格利单抗注射液）联合氟尿嘧啶类和铂类化疗药物用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请已获 NMPA 批准。择捷美成为全球首个针对该适应症获批的 PD-L1 单抗,而次次批准的适应症也是继III期、IV期非小细胞肺癌（NSCLC）和复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）后，择捷美在中国获批的第4项适应症，也是基石药业自成立以来获得的第13项新药上市申请的批准。
投融资一刻
1、荣灿生物完成超亿元A轮融资
日前，核酸技术自主创新平台型企业荣灿生物宣布完成超亿元人民币A轮融资的工商登记变更。本轮融资由越秀产业基金领投，陕投成长基金、张家港锦泰金泓基金、华方资本跟投。资料显示，荣灿生物成立于2020年6月，由资深海归博士和国内专家团队创立，公司核心专家在核酸递送载体方面有十多年的市场化研发经验，是国内少有的具有自主知识产权的核酸递送载体研发团队，并在美国获得了核酸递送载体PCT发明专利，该载体被国内外多位知名学者用于研究mRNA药物和siRNA药物的递送。同时，荣灿生物基于自主研发的化学结构库，建立了拥有自主产权的mRNA纳米载体递送系统，开发了独立自主产权且可商业化的LNP递送系统。目前，荣灿生物现已通过动物实验对近万个自主合成的脂质纳米载体进行体内评估、筛选和优化。
2、德烽药业Adcentrx宣布A+轮融资增加至5100万美元
12月6日，上海德烽药业有限公司Adcentrx Therapeutics (以下简称 “Adcentrx” )宣布扩大其 A+ 轮融资。新增的1300万美元是在2023年4月完成的3800万美元 A+ 轮融资的基础上增加的。A+ 轮融资扩展包括泉创资本和 Partners Investment 等新投资者参与。新增的1300万美元将支持公司到2025年的运营，并有助于加速管线项目的开发进程。Adcentrx是一家专注于开发针对癌症和其它严重疾病的蛋白偶联药物 (ADC) 突破疗法的生物技术公司。其重点产品ADRX-0706 是一款 ADC 候选药物，其抗体成分靶向 Nectin-4。ADRX-0706 在临床前模型中表现出良好的药代动力学和安全性特征，同时在多种肿瘤适应症中展现出显著的疗效。ADRX-0706 目前正在 1a/b 期临床试验中进行评估。
3、玮沐医疗完成超亿元A轮融资
近日，生物医用材料公司上海玮沐医疗科技有限公司（以下简称“玮沐医疗”）完成超亿元人民币A轮融资。本轮融资由贝泰妮、华金大道联合领投，盛宇投资和承树投资等跟投，老股东沃永基金与IDG资本持续加码。本轮融资将主要用于现有核心产品的临床试验和商业化团队组建，以及后续创新产品的研发。玮沐医疗是一家介入医疗器械研发商，专注于肿瘤、医美、泛血管介入等领域，为用户提供聚乙烯醇栓塞微球、静脉曲张闭合胶、静脉曲张消融导管、液体栓塞剂等产品。玮沐医疗的首款产品——用于血管外科重度静脉曲张治疗的闭合胶产品已于2023年上半年提交注册。
4、海思卡尔完成近亿元A轮融资
近日，泛血管介入领域企业广东海思卡尔医疗科技有限公司（以下简称“海思卡尔”）宣布完成近亿元A轮融资，本轮融资由乔景资本领投，宏诚投资、荣通资本、奇伦天佑、浙江创新发展资本跟投。海思卡尔成立于2019年8月，是一家专注特殊病变与复杂病变植介入医疗器械研发与技术提供的创新型企业。公司现已取得NMPAⅢ类医疗器械注册证3张，分别为一次性使用血管内导丝、亲水性导丝、导引导丝，产品涵盖神经、外周、冠状动脉三大血管介入领域。截至目前，海思卡尔已申报专利16项，已授权专利8项，其中发明专利1项，并有24项在研产品，均为Ⅲ类医疗器械产品，其中多款产品已进入医疗器械体系审查筹备工作中。
上市IPO
1、君圣泰更新招股书继续冲刺IPO，上轮投后估值超5亿美元
12月4日，港交所官网显示，君圣泰医药更新递交港交所上市招股书，瑞银、华泰国际为其联席保荐人。招股书显示，君圣泰医药于2011年成立，是一家全球一体化的生物制药公司，专注于就代谢及消化系统疾病的治疗发现、 开发及商业化多功能、多靶点的首创疗法。目前，君圣泰医药已经自主开发包含一款核心产品及4款其他候选产品的产品管线。其中，核心产品HTD1801（小檗硷熊去氧胆酸盐）是一种新分子实体，作为肠肝抗炎及代谢调节剂，靶向调节对人体代谢过程中至关重要的多个通路，包括与代谢及消化系统疾病相关通路。
招股书显示，HTD1801是首款获得美国食品药品监督管理局快速通道资格认定的原发性硬化性胆管炎候选药物。在中国，君圣泰医药则获得了“国家十三五规划”下“国家科技重大专项重大新药创制”的政府支持，预期于2025年在中国提交HTD1801的首个新药上市申请，用于治疗2型糖尿病。
国外重磅
1、首款！诺华潜在重磅疗法获FDA批准
近日，诺华宣布美国FDA批准其补体B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病。Fabhalta是一种口服、补体B因子抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内外的红细胞破坏（血管内和血管外溶血）。临床试验显示，Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平。FDA的批准基于3期临床试验APPLY-PNH，结果显示，Fabhalta在提高血红蛋白水平和避免输血方面优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。
2、首款！CRISPR基因编辑疗法获FDA批准
12月9日，FDA宣布，批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。根据新闻稿，这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。Casgevy是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行改造，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。值得一提的是，此前的11月16日，英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）宣布授权CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）有条件上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），该药也成为全球首个获批的基因编辑疗法。
